Môj profil 
Predplatné
Huntingtonova choroba
Huntingtonova choroba je dedičným neurodegeneratívnym ochorením mozgu, ktoré spôsobuje zníženie mentálnych schopností človeka a poruchy v jeho koordinácii a emotívnom stave. Môže za to toxická bielkovina huntingtin, ktorú v roku 1872 objavil americký lekár George Huntington.
Zvyčajne sa neliečiteľná choroba začína prejavovať u ľudí vo veku 30 až 50 rokov, pričom rodičia ju prenášajú až na polovicu svojich potomkov. Postihuje asi 7 zo 100 tisíc ľudí vo svete a v Česku ňou trpí asi 1 tisíc ľudí.
Prelom českých vedcov
3. septembra Centrum PIGMOD (Pig Models of Diseases) v Ústave živočíšnej fyziológie a genetiky AV ČR informovalo o tom, že jeho vedcom sa spoločne s holandskou firmou uniQure podarilo dosiahnuť prelom v liečení Huntingtonovej choroby. Ide o novú metodiku génovej terapie, ktorú vyskúšali na miniatúrnych prasiatkach.
“Miniatúrne prasiatka sú ako pre výskum, tak pre génovú terapiu viac ako príhodné. V dospelosti sú totiž, čo do váhy aj veľkosti orgánov veľmi podobné ľuďom,” uviedol riaditeľ Centra PIGMOD Jan Motlík.
Motlík vysvetlil, že zvolená metóda liečby predpokladala vpravenie, tzv. vírusových vektorov do mozgu miniatúrnych prasiatok, ktoré dlhodobo znižujú hladinu mutovaného huntingtinu. Ľudský gén, ktorý produkuje toxickú bielkovinu, predtým začlenili do génovej výbavy zvierat.
Vykonaný výskum českými a holandskými odborníkmi preukázal, že nová metóda terapie je efektívna a zároveň bezpečná. Vďaka tomu ju schválil a dokonca jej aj udelil prioritu americký štátny úrad na kontrolu potravín a liečiv (FDA). Ten povolil začatie klinických pokusov na ľuďoch, ku ktorým má dôjsť už v druhej polovici tohto roku v USA.
Vedci veria, že ich metodika môže úplne zastaviť postup choroby tým, že vyplaví toxický proteín z ľudského organizmu. Motlík k tomu dodal, že by sa choré bunky mali uzdraviť, avšak upozornil na to, že metodika nemá možnosť vrátiť do mozgu človeka už zničené neuróny.
.JPG)
.jpg)
